Самый дорогой в мире препарат для лечения тяжелой генетической болезни выиграл в лотерею, организованную фирмой-производителем таких лекарств, маленький Арсен Борис из городка Скалат на Тернопольщине.
Об этом рассказала мать мальчика Надежда Борис, сообщает Укринформ.
«Это шок, большое чудо, на которое надеялась вся наша семья, ежедневно молилась за то, чтобы судьба сжалилась над нашим ребенком. Болезнь начала прогрессировать после годика. В 6 месяцев он еще мог сидеть. Но у сыночка дрожали ручки, впоследствии он не мог самостоятельно сидеть, падал, нуждался в поддержке. Узнали, что от такой болезни - спинально-мышечной атрофии – есть лекарство, но оно очень дорогое - более 2,5 млн долларов. Бросились собирать средства, но одновременно зарегистрировались для участия в лотерее, во время которой ежемесячно распределялись такие препараты. И вот такая новость. Препарат выпал для Арсенчика. Никак не можем поверить, что судьба смилостивилась над нашим ребенком», - сказала женщина.
По ее словам, препарат прибудет в Украину минимум через месяц. Будут вводить его в одной из клиник Охматдета в Киеве.
Мать мальчика сообщила, что в течение четырех месяцев, когда в соцсети семья Арсена вместе с волонтерами объявила сбор благотворительных средств при различных аукционов и ярмарок, собрано более 33 млн грн. Поступали средства из разных уголков Украины и из-за рубежа.
«Сегодня мы объявили о прекращении сбора средств, раз так повезло, что мы бесплатно выиграли тот препарат от фирмы-производителя. Вчера оттуда звонили юристы, подтвердили результаты лотереи, сказали, что сообщат, когда прибудут лекарства. А уж получим их, то все те собранные деньги отдадим для детей, имеющих такую же болезнь», - рассказала женщина.
Как сообщалось, два года назад в США одобрено лекарство стоимостью 2,125 млн долл. за 1 дозу. Это - Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), препарат первой генной терапии для лечения детей в возрасте до 2 лет со спинально-мышечной амиотрофией (СМА).
В декабре 2019 швейцарская фармацевтическая компания Novartis AG, которая производит Zolgensma, объявила о программе лотерей, в которой любой ребенок с СМА мог выиграть лечение. Система распределения дорогого препарата похожа на лотерею: раз в две недели независимая комиссия тянет жребий из заявок, поданных из всех стран, где такие лекарства не продаются.
Сегодня СМА поддается лечению, но для него необходим самый дорогой в истории мировой фармакологии препарат. Полный курс может стоить 2,5 млн долларов.
Из-за высокой стоимости препарат Zolgensma попал в Книгу рекордов Гиннесса.
